文 | 医曜
最近创新药的焦点不是在 ASCO，就是在跌跌不休的股市。以至于最近两起颇有信息量的融资事件，一时寂静无声：
5 月 29 日，尧唐生物完成近 5 亿元 C 轮，正心谷资本领投。几乎同时，睿健医药完成 2.1 亿元 C1 轮，主攻帕金森病和衰老相关疾病。
尧唐做体内基因编辑，睿健做化学诱导细胞重编程。放在两年前，这两个赛道大概都拿不到钱。那时的生物医药一级市场还埋在深度调整期里，投资人开口第一句是 " 有没有 BD 进展 "，第二句是 " 账上还能烧多久 "。早研平台型公司被普遍归为 " 故事太远、退出太难 "。
风向正在发现变化，钱正在重新流回底层技术平台。
这轮融资不是靠故事拿到的
体内编辑和体外编辑的区别，直接划出了这个赛道的天花板。
体外编辑的代表是 CAR-T：采集患者细胞，体外改造，再回输。全程冷链，全流程医疗监控，单次治疗费用数十万美元。技术上的奇迹，也是可及性的天花板。
体内编辑的逻辑更直接：把基因剪刀递送到患者体内的靶细胞，省去体外操作的全部流程。如果在安全性上站稳，体内编辑的成本曲线将比体外编辑陡峭得多。
尧唐生物的管线覆盖了肝脏、神经、眼科等多个领域。它不只在一个器官或一种疾病上证明了递送能力，而是尝试在多个靶器官上做了系统验证。平台的可扩展性，是这轮融资能拿到近 5 亿元的核心原因。
更值得留意的是这轮融资的结构。
领投方正心谷资本，在此前的创新药周期中投出了多家头部公司。上海国投先导的参与，代表国资开始系统性地进入基因编辑赛道。领投方加国资的组合，说明这轮融资不是靠故事拿到的。
" 底层技术价值回归 "
2023 年到 2025 年，中国生物医药一级市场经历了一场持续的调整。融资总额从 2021 年的峰值收缩了超过一半，大量早期平台型公司因无法续融而退出市场。资金在收缩期集中涌向两个方向：管线明确、BD 进展顺利的临床阶段公司，以及以 CXO 为代表的产业基础设施。
2026 年以来的融资数据正在给出新的信号。尧唐生物的 C 轮、睿健医药的 C1 轮，加上此前多家基因治疗和干细胞公司完成的融资，拼出了一幅 "底层技术价值回归" 的图景。
驱动这种回归的因素有三个层面。
技术成熟度到了临界点。基因编辑工具从 CRISPR-Cas9 到碱基编辑器再到先导编辑，精度和安全性持续改善。体内递送系统也在从 AAV 向脂质纳米颗粒等非病毒载体扩展，为不同靶器官提供更多选择。技术已经不需要再被教育。资本无须再问 " 这个技术能不能用 "，而是 " 能在哪些疾病上用、能用多久、能有多安全 "。
临床数据正在给出回答。全球范围内，体内基因编辑在转甲状腺素蛋白淀粉样变性和遗传性血管性水肿等疾病上的早期临床数据，验证了从机制到临床的转化路径。尧唐生物 6 条临床管线处于不同推进阶段，就是这条路径上最直接的证据。
老龄化社会的需求刚性在上升。中国 65 岁以上人口已超过 2 亿，帕金森病患者超过 300 万，这些数字还在增长。现有药物只能改善症状，无法逆转病程。基因编辑和细胞替代疗法如果能从病因层面干预，价值将是颠覆存量的逻辑。
政策也在确认这一趋势。2026 年，《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》正式施行，体内基因编辑的审评审批路径正在从无到有地建立。政策明确支持，监管框架配套到位，资本跟进显得顺理成章。
定价逻辑
基因编辑赛道最值钱的地方，在于它未来十年的定价逻辑。
全球基因编辑疗法的定价普遍在 100 万到 300 万美元之间，这是单次治愈性疗法的市场区间。但体内编辑的成本结构完全不同。
体外编辑的 CDMO 成本、冷链运输成本、住院监测成本，目前几乎占据了终端价格的一半以上。体内编辑如果能实现通用化生产，即一个人份的药物可以用于所有患者，那么它的边际成本将随生产规模扩大而快速下降。
当前全球生物制品平均毛利率约为 85%，但这一数据主要反映的是 PD-1 抑制剂、GLP-1 受体激动剂等大规模生物药的制造效率，与基因编辑产品的成本结构尚不可直接类比。
但体内基因编辑一旦实现通用化生产，其定价模型便可是按疗程定价、按适应症定价、按区域市场定价。这种定价模型的切换，意味着体内基因编辑的市场渗透速度和深度，将远超体外编辑。
这也是为什么资本现在开始重新押注底层技术平台。它们押体内基因编辑作为一种技术范式，在疗法替代、商业模式等方方面面的颠覆能力。尤其是，当它的长期成本曲线低于现有范式时，资本涌入只是时间问题。
你看，这不就起风了。
