文 | 氨基观察
IIT 研究死亡案例，还在继续增加。
2026 年 8 月 18 日，据 Endpoints News 报道，中国生物技术公司 RiboX 的 CAR-T 疗法药物 RXIM002 在 IIT（研究者发起试验）期间出现一例受试者死亡事件。而在外媒发声之前，该案例未见公开报道。
这是近期被曝出的第三起。此前，7 月 23 日《science》杂志披露了新华医院进行的一项基因治疗 IIT 试验导致一名 6 岁女童死亡。8 月 5 日外媒 STAT 曝光了辉大基因的一项杜氏肌营养不良基因治疗 IIT 试验中一名男童死亡。
客观来说，IIT 研究以及前沿疗法本身就带有 " 高风险 " 的标签。但真正引发舆论关注的是，这几次死亡事件，在一开始都被 " 隐匿 " 了，这才是事件的核心。
而随着外媒的曝光发酵，中国的创新药临床质量的信任危机，似乎又一次爆发了。
比死亡更可怕的是隐匿
IIT，也就是研究者发起的临床试验，简单来说，就是医生 / 科研人员自己牵头做的药物试验，不是药企主导。和新药临床试验不一样：它不走国家药监局的审批通道，归卫健委管，是按医疗技术研究来开展的。
IIT 最大好处是快、花钱少，能快速通过人体临床试验一款药安不安全、有没有效果。国内细胞、基因这类前沿新疗法，很多都是靠 IIT 这一路径，先开展早期临床研究。但这种方式，也意味着风险也会比一般的研究更高，入组受试者要承担更大的风险。
眼下接二连三被曝光的死亡事件，不在于风险，而在于 " 隐匿 "。Endpoints News 最新披露的死亡事件，就是如此。
8 月 18 日，Endpoints News 披露，中国生物技术公司 RiboX 的体内 CAR-T 疗法 RXIM002，在 IIT 阶段出现一名 50 多岁的硬皮病患者死亡。
就在死亡事件被曝光的 8 天前，RiboX 刚刚宣布该疗法获得美国 FDA 的 IND 许可。问题的关键在于，国内没有任何公开信息，报道了这份死亡事件。RiboX 也只是在 FDA 审批相关文件中，包含了这起致命不良反应。
而这种隐匿看起来并不罕见。
7 月 23 日，《Science》杂志发表文章称，上海交通大学仇子龙团队与新华医院合作的一项碱基编辑基因治疗 IIT 试验，导致一名 6 岁女童因严重免疫反应死亡。2025 年 3 月 24 日患儿死亡，但研究团队却在 2026 年 2 月的论文中仅展示小鼠模型数据，对人体试验及死亡结果只字未提。直到《Science》的曝光，真相才公之于众。
而更近的辉大基因受试者死亡案例，也同样如此。辉大基因曾在 2025 年 5 月的 ASGCT 年会上高调展示前两名受试者的早期数据，此后研究进展并未更新。
直到 8 月份，医药媒体 STAT News 经过数月调查，曝光了辉大基因的一项杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗 IIT 试验中一名男童死亡。STAT 曝光当天，公司才发布声明承认，而这同样距离事发已过去整整一年。
这些本该被及时披露的信息，被一次次掩盖在学术光环和商业宣传背后。
" 中国的替代监管路径还能值得信任吗？"
这些被掩盖的死亡事件，或许会触发更严重的连锁后果。
在美国和中国创新药竞争日益激烈的当下，这几次未公开的死亡事件给海外媒体提供了一个绝佳的话题素材。但海外媒体指出的问题无可避免：中国创新药临床试验的质量和监管体系，可能遭遇信任危机。
Fierce Biotech 便将几起事件串联，并抛出一个尖锐问题：" 中国的 IIT 替代监管路径还能被信任吗？"
这种质疑正从媒体舆论加速外溢。
对于依赖中国低成本、高效率临床资源优势的跨国药企来说，这些事件无疑增加了合作的不确定性。
事实上，美国对中国创新药的质疑从未停止，从数据完整性到伦理审查，从专利保护到监管透明度都在约束。一些政治倾向强烈的组织已经提出多份报告，旨在禁止 FDA 考虑中国临床试验数据。
而如今，这三起隐匿事件恰好为打压者提供了 " 实锤 "，成为限制中国临床数据被认可的新依据。
敬畏规则，敬畏生命
IIT 会被放弃吗？答案显然是否定的。
过去十年，中国在顶尖医学期刊发表的 CGT 临床研究中，95% 左右是 IIT 研究。IIT 在推进创新疗法的临床开发方面发挥了重要作用。传奇生物临床 CEO Alan Bash 曾表示：" 中国的 IIT 模式对获得早期概念验证非常有帮助。"
但接二连三的死亡事件，无疑让 IIT 的前进之路变得艰难。患者是否还会继续相信这些 IIT 临床试验？海外资本、药企是否还会信任这些试验带来的数据以及试验合规性？
事实上，在此次舆情爆发之前，国内监管已经采取行动。
2025 年 9 月 28 日，国务院颁布第 818 号令，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。2026 年 5 月 1 日，该条例正式施行。
这是中国首部专门规范生物医学新技术临床研究的行政法规。新规将 IIT 临床研究机构限定为三级甲等医疗机构。要求非临床研究证明安全有效后方可开展临床研究；基因治疗的 IIT 备案指南明确要求研究用药品的制备必须完全符合 GMP 要求；非临床毒理学研究必须使用包括非人灵长类在内的大型动物模型；发生严重不良事件时，医疗机构必须无条件暂停研究，并在 5 个工作日内向卫生主管部门报告。
然而，法规上的约束是底线，真正决定行业走向的是参与者对待生命的敬畏心。
速度和质量，理想状态是兼得的，但药物研发的主体始终是患者，如果为了速度而牺牲质量，最终伤害的是患者。
医药企业和研发机构必须清醒认识到，IIT 的 " 快 " 是为了让患者更快获益，而不是利用 IIT 的低门槛来满足企业追求顶刊论文、快速获得 IND 批准而加速变现的需求。
因为，中国创新药临床试验的信任危机，最终需要监管机构、企业、研究者、患者共同承担。
